這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

【資料圖】

一、政策動(dòng)向

●11部門聯(lián)合發(fā)布行動(dòng)方案要求加快實(shí)現(xiàn)消除血吸蟲病目標(biāo)

6月25日，國(guó)家疾控局、國(guó)家衛(wèi)生健康委、科技部等11個(gè)部門聯(lián)合發(fā)布《加快實(shí)現(xiàn)消除血吸蟲病目標(biāo)行動(dòng)方案（2023—2030年）》。方案提出，到2028年力爭(zhēng)所有血吸蟲病流行縣（市、區(qū)）達(dá)到消除標(biāo)準(zhǔn)。

《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》提出，到2030年全國(guó)所有流行縣達(dá)到消除血吸蟲病標(biāo)準(zhǔn)。目前，全國(guó)452個(gè)流行縣中75%的流行縣已達(dá)消除標(biāo)準(zhǔn)?！斗桨浮分赋觯懦豢深A(yù)測(cè)的自然災(zāi)害等突發(fā)事件影響，在持續(xù)加大防治力度的基礎(chǔ)上，于2028年有望提前實(shí)現(xiàn)《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》提出的目標(biāo)。

二、藥械審批

●定價(jià)320萬(wàn)美元，首款杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥基因療法獲批上市

近日，Sarepta Therapeutics宣布其基因療法Elevidys（SRP-9001）獲得美國(guó)FDA加速批準(zhǔn)上市，用于4-5歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者（外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童禁用），這也是目前世界上首款獲批用于DMD治療的基因療法。

在Elevidys獲批前，全球有4款治療DMD的“外顯子跳躍”療法，包括Sarepta Therapeutics的Amondys 45（casimersen），Exondys 51（eteplirsen）和Vyondys 53（golodirsen），以及Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen），這些療法能幫助患者產(chǎn)生部分功能性的抗肌萎縮蛋白，減輕肌肉的無(wú)力和退化，但臨床療效都并不理想，且僅能針對(duì)約10%特定突變的患者，定期注射給藥，每年費(fèi)用接近100萬(wàn)美元。另值得一提的是，Elevidys的初步定價(jià)為320萬(wàn)美元，成為史上第二貴的基因治療產(chǎn)品，現(xiàn)階段最貴的基因療法為去年11月獲批的用于血友病治療的產(chǎn)品Hemgenix，定價(jià)為350萬(wàn)美元。

●恒瑞醫(yī)藥CDK4/6抑制劑新適應(yīng)癥獲批

6月26日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，恒瑞醫(yī)藥的CDK4/6抑制劑達(dá)爾西利的新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已正式獲批。此次獲批的適應(yīng)癥為：聯(lián)合芳香化酶抑制劑作為初始治療，適用于激素受體（HR）陽(yáng)性、人表皮生長(zhǎng)因子受體2（HER2）陰性局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者。

達(dá)爾西利（SHR6390，dalpiciclib）是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的一款口服、高效、選擇性小分子CDK4/6抑制劑。它能夠選擇性地抑制CDK4/6激酶活性，進(jìn)而阻斷CDK4/6-Rb信號(hào)通路，誘導(dǎo)細(xì)胞G1期的阻滯并選擇性地抑制Rb高表達(dá)腫瘤細(xì)胞的增殖，從而達(dá)到抗腫瘤的作用。此外，該產(chǎn)品通過(guò)經(jīng)典電子等排體替換引入哌啶結(jié)構(gòu)，從而避免了潛在的肝臟毒性。2022年1月，達(dá)爾西利首次在中國(guó)獲批上市，聯(lián)合氟維司群用于治療HR陽(yáng)性、HER2陰性、經(jīng)內(nèi)分泌治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌。

●復(fù)星凱特CAR-T新適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)獲批

6月26日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)最新公示，復(fù)星凱特遞交的阿基侖賽注射液新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)已正式獲批。根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)公示，該產(chǎn)品此次獲批適應(yīng)癥為：一線免疫化療無(wú)效或在一線免疫化療后12個(gè)月內(nèi)復(fù)發(fā)的成人大B細(xì)胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

阿基侖賽注射液是復(fù)星凱特于2017年從吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）旗下公司Kite Pharma引進(jìn)Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）技術(shù)、并獲授權(quán)在中國(guó)進(jìn)行本地化生產(chǎn)的靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品。CAR-T免疫細(xì)胞治療是通過(guò)基因工程修飾患者自體T細(xì)胞，以表達(dá)靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子，由激活的T細(xì)胞介導(dǎo)殺傷腫瘤細(xì)胞。

三、資本市場(chǎng)

●基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新再次增持46萬(wàn)股

6月26日，基石藥業(yè)發(fā)布公告稱，公司首席執(zhí)行官兼執(zhí)行董事楊建新博士增持公司股份。公告顯示，楊建新博士分別于2023年6月19日及6月20日以其自有資金在公開市場(chǎng)上購(gòu)買合共460,000股股份。進(jìn)行該股份購(gòu)買后，楊博士持有合共相當(dāng)于本公司于本公告日期的已發(fā)行股本總額約3.58%的股份。據(jù)了解，今年5月中旬，楊建新就曾增持62.9萬(wàn)股。楊建新自2022年8月接任首席執(zhí)行官以來(lái)以其自有資金在公開市場(chǎng)上購(gòu)買合共3,732,500股股份，買入價(jià)格區(qū)間為港幣2.55到4.60。

●Aureka完成千萬(wàn)美元種子輪融資

近日， Aureka Biotechnologies（下稱“Aureka”）完成了由險(xiǎn)峰旗云和紐爾利資本共同投資的千萬(wàn)美元種子輪融資。本輪融資后，Aureka將進(jìn)一步加速其AI+高通量數(shù)字生物技術(shù)大分子藥物開發(fā)平臺(tái)的搭建和尋找藥物設(shè)計(jì)通用法則的研究步伐。

Aureka的技術(shù)平臺(tái)依托高通量單B細(xì)胞功能篩選技術(shù)、基于合成生物學(xué)的蛋白快速進(jìn)化技術(shù)，結(jié)合結(jié)構(gòu)啟發(fā)式的AI建模和設(shè)計(jì)技術(shù)，打造了數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的干濕閉環(huán)智能免疫療法發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，從而顯著提升了藥物研發(fā)的精準(zhǔn)度和效率。

●合成生物學(xué)龍頭擬定增募資不超過(guò)66億元

6月25日，合成生物學(xué)龍頭公司凱賽生物發(fā)布公告稱，其擬進(jìn)行一輪定增，已經(jīng)通過(guò)董事會(huì)批準(zhǔn)，尚需獲得公司股東大會(huì)審議通過(guò)、上海證券交易所審核通過(guò)并經(jīng)中國(guó)證監(jiān)會(huì)作出同意注冊(cè)決定后方可實(shí)施。

本次向特定對(duì)象發(fā)行的發(fā)行對(duì)象為上海曜勤（擬設(shè)立），系發(fā)行人凱賽生物實(shí)際控制人 XIUCAI LIU（劉修才）家庭控制的企業(yè)，發(fā)行對(duì)象以人民幣現(xiàn)金方式認(rèn)購(gòu)凱賽生物本次發(fā)行的股票，本次向特定對(duì)象發(fā)行構(gòu)成關(guān)聯(lián)交易。向特定對(duì)象發(fā)行股票募集資金總額不超過(guò)人民幣66億元（含本數(shù)），扣除相關(guān)發(fā)行費(fèi)用后的募集資金凈額擬全部用于補(bǔ)充流動(dòng)資金及償還貸款。值得注意的是，本次發(fā)行完成后， 招商局集團(tuán)通過(guò)上海曜勤（擬設(shè)立）間接持有凱賽生物的股份預(yù)計(jì)超過(guò)5%，將成為凱賽生物的關(guān)聯(lián)方。本次發(fā)行的股票發(fā)行價(jià)格為43.34元/股， 擬認(rèn)購(gòu)股數(shù)不超過(guò)152,284,263 股（含本數(shù)），不超過(guò)本次向特定對(duì)象發(fā)行前凱賽生物總股本的30%，最終發(fā)行數(shù)量上限以中國(guó)證監(jiān)會(huì)同意注冊(cè)的發(fā)行數(shù)量上限為準(zhǔn)。

四、行業(yè)大事

●FDA再次拒絕批準(zhǔn)奧貝膽酸，Intercept將終止NASH領(lǐng)域投資

近日，Intercept宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)對(duì)該公司用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝硬化前纖維化的奧貝膽酸（OCA）新藥申請(qǐng)發(fā)出了完全回應(yīng)函（CRL）。FDA在CRL中表示，經(jīng)審查確定，奧貝膽酸不能以目前的形式獲得批準(zhǔn)。根據(jù)CRL的內(nèi)容，在NASH中重新提交OCA的NDA至少需要成功完成REGENERATE研究的長(zhǎng)期結(jié)果階段。

這次受挫后，Intercept決定停止所有與NASH相關(guān)的投資，重組公司業(yè)務(wù)以加強(qiáng)其對(duì)罕見和嚴(yán)重肝臟疾病的關(guān)注，并從2024年開始加速實(shí)現(xiàn)盈利?！斑@顯然不是我們努力的結(jié)果，”Intercept總裁兼首席執(zhí)行官Jerry Durso遺憾地表示，“但我為Intercept在推動(dòng)NASH科學(xué)向前發(fā)展和使該領(lǐng)域更接近治療選擇方面所產(chǎn)生的影響感到自豪?！?/p>

（文章來(lái)源：21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道）

關(guān)鍵詞：