今年全國(guó)兩會(huì)，“加強(qiáng)罕見病用藥保障”被寫入政府工作報(bào)告，令眾多業(yè)內(nèi)人士為之振奮。去年，近70萬(wàn)元一針的罕見病“天價(jià)藥”諾西那生鈉注射液被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，歷經(jīng)8輪談判的“靈魂砍價(jià)”視頻也在網(wǎng)絡(luò)上熱傳。

全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔，作為罕見病領(lǐng)域最重要的專家之一，在今年兩會(huì)上尤為關(guān)注國(guó)家醫(yī)保藥品談判機(jī)制。近日，她向南都記者表示，今后其他罕見病高值藥品能否通過(guò)談判“砍價(jià)”“進(jìn)醫(yī)保”值得深思，當(dāng)下應(yīng)形成可持續(xù)的工作機(jī)制。

南都此前報(bào)道，去年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局召開新聞發(fā)布會(huì)，宣布7個(gè)罕見病藥品被納入最新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，用藥價(jià)格平均降幅達(dá)65%。其中近70萬(wàn)一針的“諾西那生鈉注射液”降至約3.3萬(wàn)元，那段歷經(jīng)8輪談判的“靈魂砍價(jià)”視頻也在網(wǎng)絡(luò)上熱傳。

今年春節(jié)前后，許多患者用上了曾經(jīng)難以觸及的“天價(jià)藥”，廣州地區(qū)僅在醫(yī)保報(bào)銷后，一針花費(fèi)約1.1萬(wàn)元。廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)省級(jí)牽頭醫(yī)院、廣州婦女兒童醫(yī)療中心遺傳內(nèi)分泌科主任劉麗曾告訴南都記者，她所在的醫(yī)院“將近40多個(gè)新患兒準(zhǔn)備打第一針。”

長(zhǎng)期關(guān)注罕見病高值藥品保障的全國(guó)政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔也尤為欣喜，“通過(guò)談判達(dá)到極大幅度降價(jià)，這是罕見病用藥保障機(jī)制的創(chuàng)新之舉，為高值藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入打開了一條路徑。”今年兩會(huì)上，她認(rèn)為更值得深思的是，“今后所有高值藥品是不是都可以通過(guò)大幅度降價(jià)這一種方式進(jìn)入醫(yī)保?”

2018年，國(guó)家衛(wèi)健委等五個(gè)部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，其中收錄了121種罕見病。去年12月18日，在“2021年中國(guó)罕見病大會(huì)”上，國(guó)家醫(yī)保局副局長(zhǎng)李滔介紹，“截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國(guó)家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。”但她也表示，“目前基本醫(yī)保定位仍是保基本，必須堅(jiān)持盡力而為，量力而行。”

據(jù)國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布的《2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，在談判前由相關(guān)專家組成基金、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算組，分別從醫(yī)保基金影響和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)兩方面，針對(duì)談判藥品提出評(píng)估意見。2021年國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家組組長(zhǎng)鄭杰曾表示，“基金測(cè)算追求的不是最低價(jià)，而是合理價(jià)。通過(guò)測(cè)算找到一個(gè)絕大部分患者都能夠用得起的價(jià)格。目前國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過(guò)30萬(wàn)元。”

“國(guó)家藥品談判是一項(xiàng)嚴(yán)肅、艱難、專業(yè)性強(qiáng)、存在諸多不確定性的‘國(guó)家行為’，用中國(guó)這么大的一個(gè)市場(chǎng)來(lái)壓價(jià)肯定是對(duì)的，但也不是一味壓價(jià)，應(yīng)該更綜合更全面。”丁潔向南都記者坦承顧慮，外界會(huì)否對(duì)“靈魂砍價(jià)”有“誤解”，“好像罕見病藥品想進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，不是‘靈魂砍價(jià)’就不行。”

對(duì)此，丁潔向南都記者表示，“我相信藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專家有更多的思路，比如不斷豐富藥品談判的方法，包括如何評(píng)價(jià)極其特殊的小病種高值藥品的經(jīng)濟(jì)價(jià)值和使用價(jià)值，如何進(jìn)一步研究量?jī)r(jià)掛鉤，如何根據(jù)稀有病種的患者數(shù)量進(jìn)一步分析國(guó)家和企業(yè)的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)。”

她建議，“罕見病高值藥進(jìn)入國(guó)家藥品談判應(yīng)當(dāng)形成可持續(xù)性工作機(jī)制，這樣也能激發(fā)國(guó)內(nèi)企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新藥品的積極性，延續(xù)國(guó)外創(chuàng)新藥品的合理引進(jìn)。”

此外，“即便談判后壓下來(lái)的價(jià)格，也不應(yīng)該僅由醫(yī)保承擔(dān)，仍然需要多層次的保障分擔(dān)高昂的藥價(jià)，比如我們的慈善公益、普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)等。”

丁潔向南都記者強(qiáng)調(diào)，所有工作背后的根本目的，是提高罕見病高值藥品的可及性，“不僅僅是談判價(jià)格降下來(lái)了，而且還得多層次保障用藥，另外還得有人愿意繼續(xù)研發(fā)創(chuàng)新藥。”

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